Very prolonged liposomal amphotericin B use leading to a lysosomal storage disease.
Amphotericin B is a powerful polyene antifungal drug used for treating systemic fungal infections and is usually administered for a short period. Side effects after prolonged use are unknown in humans. Here we report the case of a 28-year-old man suffering from chronic granulomatous disease (CGD), treated for invasive cerebral aspergillosis with liposomal amphotericin B (L-AmB) for a very long time (8 consecutive years). We describe the efficacy and safety of this treatment in the long term. Aspergillosis was kept under control as long as L-AmB therapy was maintained, but relapsed when the dose was reduced. No overt renal toxicity was noted. The patient gradually developed hepatosplenomegaly and pancytopenia. Abnormalities of bone marrow were similar to the sea-blue histiocyte syndrome. Liver biopsy showed images of nodular regenerative hyperplasia related to CGD as well as a histiocytic storage disease. We discuss the very prolonged use of L-AmB leading to the development of a lysosomal storage disease.
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris, Service de Médecine Interne et Immunologie Clinique, Hôpital Universitaire Bicêtre, 94275 Le Kremlin-Bicêtre Cedex, France; Université Paris Sud XI, 63 rue Gabriel Péri, 94276 Le Kremlin-Bicêtre Cedex, France. Electronic address: jean-marie.michot@bct.aphp.fr.
J M
JM
Michot
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris, Service de Médecine Interne et Immunologie Clinique, Hôpital Universitaire Bicêtre, 94275 Le Kremlin-Bicêtre Cedex, France.
C
C
Gubavu
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris, Service de Médecine Interne et Immunologie Clinique, Hôpital Universitaire Bicêtre, 94275 Le Kremlin-Bicêtre Cedex, France.
E
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Fourn
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris, Service de Médecine Interne et Immunologie Clinique, Hôpital Universitaire Bicêtre, 94275 Le Kremlin-Bicêtre Cedex, France; Université Paris Sud XI, 63 rue Gabriel Péri, 94276 Le Kremlin-Bicêtre Cedex, France.
G
G
Maigne
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris, Service de Médecine Interne et Immunologie Clinique, Hôpital Universitaire Bicêtre, 94275 Le Kremlin-Bicêtre Cedex, France.
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Teicher
Université Paris Sud XI, 63 rue Gabriel Péri, 94276 Le Kremlin-Bicêtre Cedex, France; Assistance Publique - Hôpitaux de Paris, Service de Mycologie et Parasitologie, Hôpital Universitaire Bicêtre, 94275 Le Kremlin-Bicêtre Cedex, France.
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Angoulvant
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris, Service d'Immuno-hématologie pédiatrique, Hôpital Universitaire Necker-Enfants Malades, 75014 Paris, France.
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Blanche
Université Paris Descartes, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris, Service de Maladies Infectieuses et Tropicales, Hôpital Universitaire Necker-Enfants Malades, Centre d'Infectiologie Necker-Pasteur, 75014 Paris, France; Institut Pasteur, Centre National de Référence Mycoses Invasives et Antifongiques, CNRS URA3012, 75015 Paris, France.
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Lortholary
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris, Centre hépato-biliaire, Hôpital Universitaire Paul Brousse, 94800 Villejuif, France.
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Coilly
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris, Centre hépato-biliaire, Hôpital Universitaire Paul Brousse, 94800 Villejuif, France.
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JC
Duclos-Vallée
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris, Service d'anatomopathologie, Hôpital Universitaire Bicêtre, 94275 Le Kremlin-Bicêtre Cedex, France.
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Sebagh
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris, Service d'anatomopathologie, Hôpital Universitaire Bicêtre, 94275 Le Kremlin-Bicêtre Cedex, France.
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Guettier
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris, Service d'hématologie biologique, Hôpital Universitaire Bicêtre, 94275 Le Kremlin-Bicêtre Cedex, France.
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Aumont
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris, Service de Médecine Interne et Immunologie Clinique, Hôpital Universitaire Bicêtre, 94275 Le Kremlin-Bicêtre Cedex, France; Université Paris Sud XI, 63 rue Gabriel Péri, 94276 Le Kremlin-Bicêtre Cedex, France.
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Delfraissy
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris, Service de Médecine Interne et Immunologie Clinique, Hôpital Universitaire Bicêtre, 94275 Le Kremlin-Bicêtre Cedex, France; Université Paris Sud XI, 63 rue Gabriel Péri, 94276 Le Kremlin-Bicêtre Cedex, France.
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Lambotte
D000328:Adult; D000666:Amphotericin B / Q000009:adverse effects* / Q000627:therapeutic use*; D000935:Antifungal Agents / Q000009:adverse effects* / Q000627:therapeutic use*; D001706:Biopsy; D006105:Granulomatous Disease, Chronic / Q000150:complications; D006651:Histocytochemistry; D006801:Humans; D008099:Liver / Q000473:pathology; D016464:Lysosomal Storage Diseases / Q000139:chemically induced*; D008297:Male; D020953:Neuroaspergillosis / Q000188:drug therapy
D000935:Antifungal Agents; C068538:liposomal amphotericin B; D000666:Amphotericin B
Antifungal agents; Chronic granulomatous disease; Neuroaspergillosis; Sea-blue histiocyte syndrome