title: [Efficacy and safety of gene therapy for Wiskott-Aldrich syndrome].
authors.affiliation: Généthon, unité mixte de recherche Integrare UMR S951, 1bis, rue de l'Internationale, F-91000 Évry, France - Inserm UMR S951 ; université d'Évry Val d'Essonne ; EPHE ; Généthon, 1bis, rue de l'Internationale, F-91000 Évry, France.
authors.forename: Anne
authors.initials: A
authors.lastname: Galy
authors.affiliation: Généthon, unité mixte de recherche Integrare UMR S951, 1bis, rue de l'Internationale, F-91000 Évry, France - Inserm UMR S951 ; université d'Évry Val d'Essonne ; EPHE ; Généthon, 1bis, rue de l'Internationale, F-91000 Évry, France.
authors.forename: Guillaume
authors.initials: G
authors.lastname: Corre
authors.affiliation: Département de biothérapies, hôpital Necker-Enfants Malades, Assistance Publique-Hôpitaux de Paris, Paris, France - CIC biothérapies, groupe hospitalier universitaire Ouest, Assistance Publique-Hôpitaux de Paris, Inserm, Paris, France - Paris Descartes-Sorbonne Paris Cité Université, Institut Imagine, Paris, France.
authors.forename: Marina
authors.initials: M
authors.lastname: Cavazzana
authors.affiliation: Département de biothérapies, hôpital Necker-Enfants Malades, Assistance Publique-Hôpitaux de Paris, Paris, France - CIC biothérapies, groupe hospitalier universitaire Ouest, Assistance Publique-Hôpitaux de Paris, Inserm, Paris, France - UTCBS CNRS 8258-Inserm U1022, Faculté des sciences pharmaceutiques et biologiques, université Paris Descartes, Paris, France - Service d'Immunologie Biologique, Groupe Hospitalier Universitaire Paris-Sud, Le-Kremlin-Bicêtre, France.
authors.forename: Salima
authors.initials: S
authors.lastname: Hacein-Bey-Abina
mesh_terms: D000293:Adolescent; D002648:Child; D002675:Child, Preschool; D015316:Genetic Therapy / Q000009:adverse effects; D006801:Humans; D007223:Infant; D016896:Treatment Outcome; D014923:Wiskott-Aldrich Syndrome / Q000235:genetics* / Q000628:therapy*