Use of 2 hydroxypropyl-beta-cyclodextrin therapy in two adult Niemann Pick Type C patients.
Servicio de Farmacia, Área del Medicamento, Hospital Universitari i Politècnic La Fe, Avda. Fernando Abril Martorell, 106, 46026 Valencia-Spain.
Ana Alejandra
AA
García-Robles
Servicio de Farmacia, Área del Medicamento, Hospital Universitari i Politècnic La Fe, Avda. Fernando Abril Martorell, 106, 46026 Valencia-Spain.
María José
MJ
Company-Albir
Servicio de Farmacia, Área del Medicamento, Hospital Universitari i Politècnic La Fe, Avda. Fernando Abril Martorell, 106, 46026 Valencia-Spain. Electronic address: megias_jua@gva.es.
Juan Eduardo
JE
Megías-Vericat
Servicio de Farmacia, Área del Medicamento, Hospital Universitari i Politècnic La Fe, Avda. Fernando Abril Martorell, 106, 46026 Valencia-Spain.
María José
MJ
Fernández-Megía
Unidad Mixta de Esclerosis Múltiple y Neurorregeneración, IIS Hospital La Fe, Universitat de València, Hospital Universitari i Politècnic La Fe, Avda. Fernando Abril Martorell, 106, 46026 Valencia-Spain.
Francisco Carlos
FC
Pérez-Miralles
Servicio de Farmacia, Área del Medicamento, Hospital Universitari i Politècnic La Fe, Avda. Fernando Abril Martorell, 106, 46026 Valencia-Spain.
Eduardo
E
López-Briz
Unidad Mixta de Esclerosis Múltiple y Neurorregeneración, IIS Hospital La Fe, Universitat de València, Hospital Universitari i Politècnic La Fe, Avda. Fernando Abril Martorell, 106, 46026 Valencia-Spain.
Carmen
C
Alcalá-Vicente
Departamento de Neurocirugía, Hospital Universitari i Politècnic La Fe, Avda. Fernando Abril Martorell, 106, 46026 Valencia-Spain.
Inmaculada
I
Galeano
Unidad Mixta de Esclerosis Múltiple y Neurorregeneración, IIS Hospital La Fe, Universitat de València, Hospital Universitari i Politècnic La Fe, Avda. Fernando Abril Martorell, 106, 46026 Valencia-Spain.
Bonaventura
B
Casanova
Servicio de Farmacia, Área del Medicamento, Hospital Universitari i Politècnic La Fe, Avda. Fernando Abril Martorell, 106, 46026 Valencia-Spain.
José Luis
JL
Poveda
D000073738:2-Hydroxypropyl-beta-cyclodextrin; D000328:Adult; D057176:Compassionate Use Trials; D017809:Fatal Outcome; D005260:Female; D006801:Humans; D007278:Injections, Spinal; D008875:Middle Aged; D052556:Niemann-Pick Disease, Type C / Q000188:drug therapy* / Q000235:genetics; D047392:beta-Cyclodextrins / Q000008:administration & dosage* / Q000009:adverse effects
D047392:beta-Cyclodextrins; D000073738:2-Hydroxypropyl-beta-cyclodextrin
2-Hydroxypropyl-β-cyclodextrin; Intrathecal; Metabolic disease; Niemann-Pick; Toxicity